Унапредување на терапијата – европска иновација во време на пост-COVID-19

Добро попладне, здравје колеги, и добре дојдовте во ажурирањето на Европската алијанса за персонализирана медицина (EAPM) - сигурно беше зафатено доцна за EAPM, со медицински производи за напредна терапија (ATMPs), пишува Извршен директор на EAPM д-р Денис Хорган.

Медицински производи за напредна терапија (ATMP)

EAPM неодамна објави напис за Медицински производи за напредна терапија (ATMPs) - ова беше создадено со група експерти, и ова ја претставува перспективата на EAPM за ова прашање. Тоа е прашање за кое многу се разговара на ниво на ЕУ - Шпанската европратеничка Сузана Солис Перез (Обнови ја Европа) рече дека нејзиниот интерес за напредна биотехнологија и ATMP се појавил природно. Инженер по обука, таа помина 18 години во приватниот сектор пред да стане европратеник.

Претстојната ревизија на фармацевтското законодавство е совршена можност да се стави во центарот на вниманието на секторот, рече европратеникот, „Можностите се огромни, но и предизвиците се исто така. Перез кажа. 

Сепак, Европската комисија не планира да ги промени клиничките критериуми што се користат за класифицирање на третманите како медицински производи за напредна терапија (ATMPs) во претстојната ревизија на законодавството за крв, ткиво и клетки, Анджеј Рис, директор за здравствени системи и производи во DG SANTE, рече. 

Говорејќи на настан, Рис рече дека се очекува предлог пред летото. „Време е да се ажурира оваа рамка, за да продолжи да се уверува дека барањата за безбедност и квалитет ги одразуваат многуте технолошки достигнувања и нови ризици во областа на трансплантацијата, медицината за трансфузија и потпомогнатата репродукција“, рече претставникот на Комисијата во подготвените забелешки.

Експертски панели на EAPM - Предизвици!

Маркетинг

И покрај уникатните можности на овие технологии, постојат некои извонредни предизвици во регулаторните, научните, производствените и пазарните полиња кои сè уште ја попречуваат способноста да се испорача потенцијалот. Генските терапии прикажуваат голем број специфични карактеристики што ја предизвикуваат парадигмата на сегашните здравствени системи. Тие имаат, во моментов, неизвесни исходи. Тие се „еднократни и само еднаш третмани“, како единечни третмани за хронични болести, - во моментов - само за ограничени популации и можеби нудат подобрување што ќе го промени животот. 

Има бројни предизвици со кои се соочува секторот, што го отежнува преводот од истражувањето во пристапот на пациентите. Перформансите на ATMP сè уште треба да се оптимизираат. Генската терапија допрва треба целосно да ги исполни своите ветувања за пациентите. Постојат научен, клинички развој и регулаторни прашања кои го попречуваат развојот на секторот, вклучително и несоодветното разбирање на начинот на кој производите дејствуваат/реагираат во телото, потребата за робусни и предвидливи производни процеси кои можат да произведат производи што се соодветни за пациентот во или на индивидуализиран начин или на начин на „многу мали популации“, силна корелација помеѓу знаењето за производот и безбедносниот профил и клиничката придобивка (вклучувајќи RWD во просторот за одобрување после одобрување) и способноста да се намалат трошоците.

За разлика од иновациите со нови хемиски ентитети или биолошки средства, како што се антителата и вакцините, развојот на ATMP вклучува значителни научни и технички несигурности, надополнети со ограниченото искуство со клиничка и комерцијална употреба и тешкотии за малите и средните претпријатија во пристапот до средства. 

Регулаторна

Законодавството еволуираше во текот на две децении и за да се промовира потенцијалот на секторот и да се заштити јавноста. Основните правила на ЕУ за фармацевтските производи кои датираат од 2001 година се ажурирани за да ги опфатат напреднатата наука и технологија. Според законодавството на ЕУ, матичните клетки се категоризираат како ATMP кога овие клетки се подложени на значителна манипулација или се користат за различна суштинска функција. Тие можат да бидат производи за терапија со соматски клетки или производи направени со ткиво, во зависност од тоа како лекот делува во телото.

Самите регулатори се соочија со тешкотии при донесувањето одлуки. Проценката на ЕМА за алипогенот следеше долготрајни размислувања во кои досието беше испитувано и гласано четири пати, а конвенциите - ако не и правилата - што ги регулираат процедурите на ЕМА беа само фрлени од прозорецот. ЕМА го отфрли неговото одобрување и покрај поволната препорака од страна на специјализираниот комитет за CAT, покажувајќи ја потребата за разјаснување на односот помеѓу Комитетот за напредни терапии (CAT) и Комитетот за медицински производи за човечка употреба (CHMP), како и за поголемо признавање дека многу прашања во регулаторното досие на ATMP бара специфично разбирање на производите за генска и клеточна терапија, како дополнение на робустно општо познавање на прашањата на традиционалната фармакологија. Самите членови на CAT тврдат дека полето на генската терапија што брзо се развива има потреба од интегриран пристап. 

Исто така да се напомене…

ATMP се истакнати во зајакнатата соработка ЕУ-САД за лекови, при што високи претставници од Комисијата, ЕМА и ФДА ги признаваат „слични регулаторни предизвици од двете страни на Атлантикот“ и се согласуваат да поттикнат рани паралелни научни совети и да ја зајакнат соработката на заедничките научни пристапи за регулатива 

Може да се појави дополнителна помош во облик на (исто така одложената) регулатива за клиничките испитувања од 2014 година, со што ќе се донесат похармонизирани и побрзи процеси за одобрување на клиничките испитувања. И во однос на јавната поддршка, и покрај тековниот комплексен регулаторен режим, постои рамнотежа во корист, дури и во однос на генската терапија, иако е поврзана со значителна несигурност.

Во производниот сектор, расте интересот за интеграција на системи во производството и дистрибуцијата, бидејќи расте убедувањето дека добро дефинираните стратегии ќе бидат клучни за идната стандардизација и оптимизација на работниот тек.

Други области на напредна истрага вклучуваат лекови со мали молекули кои селективно го контролираат преводот на mRNA во протеини, растителни микро-везикули кои содржат мали РНК во испораката и помошта за одржлива терапија за рак и развивање на следната генерација на генски терапии, технологија CRISPR-Cas9 и инженерски егзозомски терапевти.

Ова ќе биде прашање на ангажман со EAPM и од интерес за нашите членови до крајот на годината - и EAPM објави статија, Промовирање на здравствената заштита со медицински производи за напредна терапија: дискусија за политика, кој е достапен за читање, кликнете овде.  

И во други политички прашања ...

EMA и EUnetHTA ја објавуваат работната програма за 2021-2023 година

ЕМА и претходната Европска мрежа за проценка на здравствената технологија (EUnetHTA), која беше формирана преку последователни заеднички акции од кои последната беше склучена во мај 2021 година, ја започнаа својата соработка во 2010 година врз основа на препораките од Фармацевтскиот форум на високо ниво1, со цел да се искористат синергиите помеѓу регулаторната евалуација и проценката на здравствената технологија (ХТА) во текот на животниот циклус на лекот. Беше воспоставен првиот работен план на EMA-EUnetHTA за годините 2012-2015 година и извештајот за резултатите од оваа заедничка работа беше објавен во април 2016 година. јуни 2017 година. 

Парламентот даде конечно зелено светло за нацрт-законот за споделување податоци

Пратениците го одобрија договорот што преговарачите од Парламентот и Советот го постигнаа во декември за Законот за управување со податоци, предлог-закон кој има за цел да ја зајакне економијата на податоци преку регулирање на посредниците. Договорот беше одобрен со огромно мнозинство, 501 глас за, 12 против и 40 воздржани. DGA ги дефинира правилата за тргување со податоци, вклучува помали актери во економијата на податоци и обезбедува механизам за повторно користење на податоците од јавниот сектор. „Нашата цел со DGA беше да поставиме основа за економија на податоци во која луѓето и бизнисите можат да имаат доверба. Само ако се гарантира доверба и правичност, споделувањето податоци може да процвета до својот максимален потенцијал и да стимулира нови деловни модели и социјални иновации“, Анџелика Ниблер. , рече водечкиот преговарач за Европскиот парламент. 

Мистериозна појава на хепатитис

Најмалку едно дете починало откако се разболело од мистериозна епидемија на акутен хепатитис што заразила деца во 10 европски земји, потврди Светската здравствена организација (СЗО). Од 21 април, имало најмалку 169 случаи на „непознато потекло“ ширум светот, соопшти СЗО. „Случаите се на возраст од еден месец до 16 години. На 17 деца (приближно 10 отсто) им била потребна трансплантација на црн дроб; најмалку една смрт е пријавена“, соопшти СЗО. Хепатитисот е воспаление на црниот дроб, кој е витален орган за обработка на хранливи материи, филтрирање на крвта и борба против инфекции. Додека СЗО рече дека причината за инфекциите сè уште се истражува, телото на ОН забележа дека аденовирусната инфекција што води до акутен хепатитис е една можна опција што се разгледувајон.

Како пандемијата влијаеше на здравјето на жените

7 отсто од жените, во споредба со XNUMX отсто од мажите, исто така рекоа дека морале да ги прескокнуваат посетите на лекар или да го избегнуваат системот за здравствена заштита за време на пандемијата „поради фактори надвор од моја контрола“, како што се финансиите, транспортот или физичката попреченост. (Гети Stock Images) Пандемијата ги промени животите на луѓето ширум светот и имаше особено уникатно влијание врз жените. Поголем број жени беа протерани од работната сила бидејќи земјата беше затворена, а за многумина беше голем предизвик да се жонглира со далечинската работа и семејните обврски за време на период на економска несигурност, ограничени можности за грижа за деца и нестабилни училишни аранжмани. 

Промената на законот на ЕУ гарантира снабдување со лекови на НУ 

Измените на законот на Европската унија (ЕУ) со цел да се гарантира снабдувањето со лекови од Велика Британија во Северна Ирска ја помина својата завршна фаза. Европскиот совет ги ратификуваше измените, кои беа усвоени од Европскиот парламент минатата недела. Протоколот за Северна Ирска значи дека Северна Ирска сè уште е внатре во фармацевтскиот регулаторен систем на ЕУ. Сепак, повеќето лекови ги добива од Велика Британија, што не е. Ова се појави како една од главните тешкотии на протоколот, при што фармацевтските фирми предупредуваа дека тоа ќе доведе до повлекување на производите. Во декември 2021 година, ЕУ објави предлози кои имаат за цел да создадат нешто блиску до статус квото пред Брегзит. Главниот преговарач на ЕУ, Марош Шефчовиќ, рече дека промените обезбедуваат континуирано снабдување со лекови за Северна Ирска. „Сега имаме трајно решение, кое беше испорачано во рекордно време“, рече тој. „Ќе продолжам тесно да соработувам со владата на ОК за да се обезбеди предвидливост, правна сигурност и просперитет на сите заедници во Северна Ирска.

И тоа е сè од EAPM засега - потсетување, можете да ја погледнете статијата EAPM за Медицински производи за напредна терапија ТУКА. Останете безбедни и здрави и уживајте во остатокот од неделата.

Споделете ја оваа статија: